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<スズケンDIアワー> 平成16年10月21日放送内容より スズケン

話題の新薬2004(2)


独協医科大学 名誉学長
原田 尚

iconファブリー病治療薬『アガシダーゼベータ』

 次にファブリー病の治療薬アガシダーゼベータについてお話します。

(資料4:「アガルシダーゼベータの構造式」)

 ファブリー病は、ライソゾーム加水分解酵素の一つであるα−ガラクトシダーゼAの活性欠損または低下によって、この酵素によって分解されて糖脂質の主にグロボトリアオシルセラミドが全身の血管内皮細胞に蓄積するスフィンゴ糖脂質代謝異常症であります。四肢の強い痛み、脳・心疾患障害、腎不全等の全身症状のあらわれる、小児または青年期にみられる「古典的ファブリー病」と心臓の障害が主になる、中年期以降にみられる「心ファブリー病」に大別されます。本薬は、ファブリー病の酵素補充療法の治療薬として開発された遺伝子組み換えヒトα−ガラクトシダーゼA製剤であります。本薬はオーファンドラッグの指定を受けております。
 効能効果はファブリー病であり、用法用量は1回、体重1kgあたり1mgを点滴静注します。本薬に過敏症の人、高齢者では慎重に投与する必要があり、臨床検査値の異常を含む副作用は62%にみられ、悪寒、発熱等であります。なお重大な副作用として、発熱反応、心血管系症状、過敏症、消化管症状、疼痛症状等があります。


提供 : 株式会社スズケン

      

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